何を解決するためのビジネスか

中枢神経疾患の患者は⿇痺や脳機能障害を伴うケースが多いが、現時点では対症療法が中⼼で改善効果のある治療法は限定的なため、介護が必要な生活を強いられている

世界的に医療の高度化が進む中、中枢神経疾患においては治癒や症状改善が期待できる治療法は非常に限定的となっています。

そのため対症療法に頼らざるを得ない現状がほとんどで、四肢麻痺や脳の発達障害により不自由な生活を強いられている患者様とそのご家族が存在します。

しかし世界に目を向けると、多発性硬化症といった中枢神経疾患は2兆円を超えるほど巨大なマーケットです（出典：Report Ocean）。中でも、米国には多くの患者様が存在するため、スタートアップを含む企業が研究開発にしのぎを削っています。

このような神経疾患には、先天性疾患だけでなく、自己免疫性疾患、神経変性疾患や外傷性疾患等の原因の違いがあるのですが、オリゴデンドロサイトが形成する神経伝達に不可欠な髄鞘（ミエリン）が破壊されることがその障害に大きく関わっています。

簡潔に言えばこの髄鞘（ミエリン）再生が可能になれば、中枢神経疾患に関する有効な治療法を確立できる可能性があり、世界中で神経幹細胞やオリゴデンドロサイト前駆細胞（幹細胞から特定の細胞に分化する途中の段階にある細胞）を使った治療法が開発されていますが、弊社の知る限り、現状ではオリゴジーニーほど効率良くオリゴデンドロサイトに分化し、簡単に増殖させることが出来て、凍結・解凍に強い細胞はないと認識しております。

どの様に解決に導くのか

ヒト神経幹細胞「オリゴジーニー」の培養・増殖技術を駆使した中枢神経疾患治療の確立を目指す

弊社は、中枢神経疾患の有効な治療法の確立を目的に、ヒト神経幹細胞である「オリゴジーニー」の培養と増殖方法の確立及び再生医療技術の開発を進めています。

神経幹細胞は脳を構成する3つの主要な細胞（神経、アストロサイト、オリゴデンドロサイト）の元となる細胞です。「オリゴジーニー」は神経幹細胞の一種で、上記した髄鞘（ミエリン）と呼ばれる絶縁体を作るオリゴデンドロサイト及びその前駆細胞へ約99%の効率で分化（生成）することが培養での分化実験及びマウス脳への移植実験にて確認されています。

この細胞を移植することで、オリゴデンドロサイトの作る髄鞘（ミエリン）を機能させ、神経の伝達信号を正常にする可能性を秘めています。

以下「オリゴジーニー」の特徴です。
（１）これまで報告された神経幹細胞やグリア前駆細胞などの細胞と比較してオリゴデンドロサイトへの分化効率が非常に高く、マウス脳に移植した場合でも神経やアストロサイトにはほとんど分化しない点
（２）培養効率が高く（１週間で10～20倍に増殖可能）、最大30回の継代（細胞の一部を採取し、別の容器で増殖させる事により数を増やす）が可能であるため大量の細胞を製造する事が容易である点
（３）ES細胞やiPS細胞由来の細胞と比較して凍結に強く、解凍後の生存率が非常に高いため一度に大量の細胞を製造して凍結保存しておける点
（４）少なくとも弊社で行った動物実験では「オリゴジーニー」投与後にがん化した例は見られず、造腫瘍性（細胞集団が増殖することにより、悪性または良性の腫瘍を形成する能力のこと）が無いことが示唆されるため安全性が高いと考えられる点

これらの特徴からロットサイズを大きくするのが容易で、効率よく供給する事が可能になるなど、管理やコスト上のメリットも有しています。

また、「オリゴジーニー」の研究を進める中で、オリゴデンドロサイトに分化するだけでなく、髄鞘（ミエリン）が損傷されていない脳ではその前駆細胞であるNG2グリアの状態で分化せずに長期間留まることがわかってきました。この細胞は脳内の炎症を抑制したり、アルツハイマー病患者に見られるアミロイドβの排泄に関わっていることが知られており、対象疾患の広がりも期待できます。

弊社はすでに、マウスを用いたPoC実証（概念実証）済みで、これから細胞の製造、臨床ステージに移行していきます。

どの様にビジネスを実現するか

培養方法における特許を日本はじめ世界約30カ国で取得。世界的にも注目される再生医療技術分野でのEXITを目指す

弊社はすでに、「オリゴジーニー」の培養方法と採取した細胞に関する特許（特許第5649745号）を有しており、日本をはじめ世界約30カ国でその特許を取得しています。

これにより、「オリゴジーニー」を核とした再生医療製品の開発、創薬、新技術の開発など、多様な領域への海外市場参入が将来的に可能になると見込んでいます。この特許は細胞表面マーカーで規定される細胞そのものの物質特許と独自の培養方法を含んでおり、培地開発や細胞分化のノウハウを加えたものが弊社の強みであると考えております。

また、弊社では、細胞から分泌されるエクソソーム（生体内で細胞外に放出される直径約30～100ナノメートル程度の超小型の細胞外小胞）を使った患者様の負担が少ない治療法の開発も行っています。

エクソソームは細胞が発現する様々な蛋白（たんぱく）や遺伝子を含んでおり、疾患によっては必ずしも細胞は必要なく、エクソソームだけで治療可能と考えられます。またエクソソームは細胞と比べて非常に小さく、脳血液関門を通過して脳内に入っていく事が可能とされており、点滴による投与が可能と考えられます。そのため細胞移植手術や免疫抑制剤の使用が必要なくなるため、患者様の負担が非常に少なくなる可能性を秘めています。

また、脳内に届ける事の難しい薬剤をエクソソームに入れて脳内に届けるドラッグデリバリーシステムとして応用出来る可能性もあります。こうした、細胞を使わない再生医療技術は世界的に注目されており、大手製薬会社によるM&Aや大型出資など、EXITを実現できる可能性も大きい分野であると考えています。

「オリゴジー二ー」の培養技術を基盤としたその他細胞の培養技術も開発。再生医療製品の販売や創薬など幅広いビジネスチャンスを想定

弊社は「オリゴジー二ー」の他にも、将来的に特許取得が見込める細胞の培養技術を複数保有しています。具体的には、ヒト成体型神経細胞、ヒトペリサイト、グリオブラストーマ幹細胞などで、いずれも「オリゴジー二ー」の培養技術を基盤としています。

弊社は、自社開発したこれらの細胞培養技術を「プラットフォームテクノロジー」と位置づけ、再生医療製品の販売はもちろん、創薬にも積極的に参画し、大手製薬会社との新薬共同開発の機会等、数多くのビジネスチャンスを模索していく考えです。

まずは国内の中枢神経疾患治療の市場を確実に押さえつつ、より患者数の多い米国市場への参入を進める

弊社は、中枢神経疾患の有効な治療法確立を目指すにあたり、日本国内のみならず米国をはじめとする世界市場への参入も同時並行的に狙っていきます。

それは、対象とするすべての疾患タイプの患者数が日本よりも米国のほうが圧倒的に多く、臨床治験の段階から事業提携パートナーが見つけやすいためです。

国内及び海外と同時並行的に進める計画ではいますが、まずは国内の市場シェアを確実に押さえていくことを第一に考えています。

今後のビジネスの進め方

中枢神経疾患の臨床治験は「条件付き早期承認制度」を活用し、早期の上市を目指す

将来的に弊社は、先天性大脳白質形成不全症、多発性硬化症などの疾患に対する再生医療等製品の臨床治験を行い、それぞれの疾患に対する承認・上市を目指していきます。具体的には、先天性大脳白質形成不全症に対する再生医療等製品は2026年7月期中に「条件付き早期承認」を得て市販を開始し、その後7年以内の本承認を目指していきます。

再生医療等製品における、この「条件付き早期承認制度」は、重篤な疾患であって有効な治療方法が乏しく、かつ患者数が少ない疾患等を対象とした制度で、市販後に必要な調査等を実施することを承認条件として医薬品の製造販売承認を行うというものです。

「オリゴジーニー」の培養技術とのシナジーが期待できる領域へと展開し、より多くの患者を救うことを目指す

弊社は今後、事業をさらにスケールさせるため、アルツハイマー病や多発性硬化症などの難病治療分野に国内外問わず踏み込んでいきます。

「オリゴジーニー」は、広い疾患に適用できる可能性があるため、再生医療、創薬、基礎研究など複数領域においてビジネスパートナーを見つけやすい利点があります。弊社は、前述した「オリゴジー二ー」培養技術を基盤としたプラットフォームテクノロジーを駆使し、再生医療分野において多角的かつ戦略的に規模を拡大し、少しでも多くの患者様を救っていきたいと考えています。

マイルストーン：開発医薬品の臨床実験・承認審査を得て、2026年にIPOを想定

発行者は、開発中の治療薬が製造販売されるまでは売上が計上される予定はありません。下の年表は現時点において今後の経営が事業計画通りに進展した場合のスケジュールです。そのため、今回の資金調達の成否、調達金額によって、スケジュールは変更となる場合がございますので、予めご了承ください。また、記載内容は事業計画を前提としており、発行者の予想であるため、将来の株価及びIPO等を保証するものではありません。

チーム/創業経緯/株主構成など

バイオ、再生医療、ビジネス開発に強いメンバーが集結

弊社代表の城戸は神経内科医であると同時に、20年以上神経幹細胞の研究・開発に携わってきた、再生医療のプロフェッショナルです。主任研究員の上野は、この5年間臨床治験用細胞を製造するための技術開発を行ってきた、細胞医薬品製造のプロフェッショナルです。また、日本で再生医療を実現すべく、社外の複数の大学の共同研究者、ビジネス開発に強いメンターやベンチャーキャピタルの方等の多くの方にご協力いただいております。

代表取締役

城⼾ 常雄

福井県越前市出身

内科医、神経内科専門医、医学博士

1981年 京都大学医学部入学

1987年 京都大学医学部附属病院神経内科入局

1988年 福井赤十字病院内科入局

1990年 京都大学大学院医学研究科内科系専攻（博士課程）入学

1996年 京都桂病院神経内科副医長就任

1997年 京都大学大学院遺伝医学講座分子病診療学領域にて助手として遺伝子治療の研究に従事

2000年 米国国立衛生研究所（NIH）・米国国立神経疾患・脳卒中研究所（NINDS）分子生物学教室で特別研究員として神経幹細胞研究に従事

2002年 同研究所客員研究員

2004年 米国メリーランド州にてStem Cell Medicine, LLC を設立し、President & CEOとして米国製薬会社と再生医療製品の共同開発に従事

2009年 再生医療製品の単独開発に着手、新しいタイプの神経幹細胞「オリゴジーニー」を発見してその大量培養方法を確立

2015年 株式会社オリゴジェンを設立、代表取締役兼社長に就任して「オリゴジーニー」の臨床開発に従事（特許は株式会社オリゴジェンに譲渡）

主任研究員

上野 勝巳

福井県福井市出身

医学博士

1994年 東京理科大学基礎工学部生物工学科入学

2000年 東京理科大学基礎工学部生物工学専攻（修士）進学

2004年 福井大学医学部医学研究科生化系専攻（博士課程）入学

2008年 スタンフォード大学医学部にてポスドク（Postdoctoral Researcher）研究員

2011年 自治医科大学にてポスドク研究員

2012年 VA Palo Alto Health Care System, Palo Alto Veterans Institute for Researchにて助教

2016年 株式会社オリゴジェンに入社、主任研究員として主に臨床治験用神経幹細胞「オリゴジーニー」の製造法開発に従事

大阪医科薬科大学 医学部 生命科学講座 解剖学教室 教授

近藤 洋一

私は、髄鞘（神経の情報伝達に重要な絶縁物質）が生まれつき作れなかったり、壊れてしまう脳の病気に対する再生医療の基礎研究を2001年から続けています。

城戸社長と知り合ったのは私が米国でそうした研究をしていたときでした。その頃から構想があった治療用の神経幹細胞についてよく語り合ったものです。

私が帰国し、いよいよその細胞を動物レベルですが試すことができるようになりました。動物レベルにおいて、この細胞の移植によって髄鞘（ミエリン）を再生してくれるよい手応えを感じています。

希少な神経難病に苦しむ患者さんは日本を含め世界中にいらっしゃるのに、なかなか治療の研究は進みません。オリゴジェンの研究している神経幹細胞に関する技術はこうした病気に光をあてるものです。なんとしても世の中に出てほしいと思っています。

神経幹細胞に関する技術ですので、希少な髄鞘（ミエリン）の病気以外にも、症例は多いものの治らない神経変性疾患（アルツハイマー病など）などにも応用が効くものと思われます。

癌化を心配する必要はなく、安全で有効な細胞治療が可能なオリゴジェンの神経幹細胞に関する技術には大きな期待を抱いています。

京都大学 iPS細胞研究所 未来生命科学開拓部門 教授

藤渕 航

再生医療を実現するまでにまだまだ多くのハードルが存在しています。私達は優れた再生医療・組織再生技術の実用化のために、生命情報科学を駆使した研究を行なってきました。

そのような時にオリゴジェン社を率いる城戸常雄氏から説明していただいたのはヒト神経幹細胞「オリゴジーニー」で脊髄損傷や感覚障害、小脳失調などに最も効果的だと言われるミエリンを作る新しい細胞に関する技術です。

私達のグループでは、オリゴジェン社と共同で「オリゴジーニー」細胞が非常に均一性の高いユニークな細胞であることを確認し、さらにこの細胞で活動している遺伝子のネットワーク情報からこの細胞に必要不可欠な遺伝子を複数見つけており、iPS細胞などから「オリゴジーニー」細胞を直接リプログラミングする技術を開発しております。

またオリゴジェン社ではこの細胞を起点とした幅広いプラットフォーム技術も開発しており、これらの技術が日本初の新たな医療シーズとして幅広い神経疾患の治療に役立つものと強く期待しています。

某国立研究所勤務

共同研究者

幹細胞移植治療の成否は、移植する細胞のクオリティに依存します。城戸先生が独自に開発されたオリゴジーニーに関する技術は、少なくとも私が知る限りでは、唯一、オリゴデンドロサイトに高い効率で分化することができるユニークな特性を持つ幹細胞に関する技術です。

この細胞を用いた細胞移植治療が可能になれば、現在、治療の術がないオリゴデンドロサイトが障害される病気、例えば小児の遺伝性難病である先天性大脳白質形成不全症などの病気に苦しむ世界中の子どもたちに多大な恩恵をもたらすことができると期待されます。

一刻も早くオリゴジーニーを用いた治療を、一人でも多くの患者さんに届けることができるようになることを、心より祈りつつ、城戸先生に大きなエールを送らずにはいられません。

自治医科大学小児科教授 遺伝性白質疾患の診断・治療・研究システムの構築班長

小坂 仁

私達は、厚生労働科学研究費補助金、難治性疾患等政策研究事業班”遺伝性白質疾患の診断・治療・研究システムの構築”にて全国の遺伝性白質疾患の診断、治療、臨床研究にあたっています。

患者様の願いは、治療法の開発です。城戸先生が長年に渡り続けられてきたお仕事は、研究開発の中でも最も期待しているものの1つです。

城戸先生のご研究が発展し、臨床現場に還元されることを、心から願っております。

株主構成

弊社は、VC、エンジェルより出資を受けています。

● ニッセイ・キャピタル株式会社

● 京都大学イノベーションキャピタル株式会社

● SMBCベンチャーキャピタル株式会社

（上記掲載のURLから遷移するwebサイトは、FUNDINNOのものではありません。）

メディア掲載・受賞歴

弊社は、様々なメディア掲載・受賞実績があります。

● 日経バイオテク

● 日経クロステック

● 「第16回イノベーション研究開発助成金」ヘルスケア部門　優秀賞受賞

● 京都市ベンチャー企業目利き委員会 Aランク認定

● 「J-TECH STARTUP SUMMIT 2016」J-TECH STARTUP認定企業に選出

● 「未来2016」メディカル・ヘルスケア部門 優秀賞受賞

● 「第2回バイオテックグランプリ」ロート賞受賞

（上記掲載のURLから遷移するwebサイトは、FUNDINNOのものではありません。）

プロジェクトにかける思い

有効な治療法の無かった神経疾患を治る病気にしたい

▲クリックすると、動画をご覧いただけます。

私たちは、神経幹細胞「オリゴジーニー」を中核とするプラットフォーム技術を用い、これまで有効な治療法の無かった神経疾患に対して新しい治療法を届けたいと考えております。

まずは、神経幹細胞「オリゴジーニー」を用いた細胞医薬品のペリツェウス・メルツバッハ病（先天性大脳白質形成不全症の一つ）に対する臨床治験を行うため、治験用細胞製造や安全性試験の準備を進めたいと考えております。

また、同じ製品を用いて、多発性硬化症などの疾患へも対象を広げていく予定です。

同時にアルツハイマー病治療のため、細胞から分泌されるエクソソームと呼ばれる小胞を用いた、「細胞を使わない再生医療」の研究開発も行っていきますので、是非ご支援の程よろしくお願いいたします。