何を実現するためのビジネスか

新薬の開発にかかる期間とコストを削減し、世界中の製薬会社が抱える最重要な課題を解決する

一つの薬を開発するには、長期の開発期間、巨額の費用が掛かっており、期間の短縮と開発費の削減は世界中の製薬企業にとって最重要な課題です。

新薬が国から認可されるためには、研究開発の一連のプロセスの中でその安全性と有効性のエビデンスを示さなければなりません。その際、薬の効果と副作用を分子メカニズムで検証することが要請されています。

弊社のSTFプレートは、効率的かつ高速に大量の生データを提供できるツールであるため、薬の開発で必要な分子メカニズムをより短い期間で正確に検証することが可能です。

背景として、多くの薬品の候補が臨床試験(ヒトで薬の効果や安全性を確認する試験)の段階まで進んで落伍している現状があります。

臨床試験に進む前の細胞研究の段階において、臨床試験の結果を正確に予測することで、効果が期待できる薬だけを臨床試験に進めることが可能となり、臨床試験での落伍を防ぎ、開発期間およびコスト削減に貢献することが期待できます。

遺伝子の導入効率向上、細胞への負荷低減を実現し、遺伝子研究の課題解決を図る

トランスフェクション（遺伝子導入）は、遺伝子研究、具体的には遺伝子治療(異常な遺伝子を持っているため機能不全に陥っている細胞の欠陥を修復・修正することで病気を治療する手法)、作物の遺伝子改変などに必要なステップの1つです。

トランスフェクションには様々な方法があり、これまでに様々な遺伝子導入の方法が開発され、実施されてきました。

一方で、それぞれの遺伝子導入の方法には、それぞれ優位点もありますが、欠点もあります。実際にトランスフェクションを化学物質(液相法)、物理的処理(エレクトロポレーション法)、生物学的粒子(ウイルスベクター法)による手法に分類し、比較してみます。

エレクトロポレーション法およびウイルスベクター法は、確実に細胞内に核酸を導入できる方法ですが、細胞への負荷が高く、細胞が死んでしまう、変異が起こるなどの問題があります。また、両手法とも手技の熟練度が必要です。

一方、液相法は、特別な施設や機器の必要がなく安価にできる方法として知られていますが、トランスフェクションができない細胞も多く、再現性が低いことが問題点です。

弊社のSTFは、化学物質による手法に分類されます。しかし、STFは、液相法より導入効率が高く、トランスフェクション可能な細胞も多いです。更に、STFをエレクトロポレーション法およびウイルスベクター法と比較すると、特別な施設や機器は不要で、細胞をプレートにまくだけという簡単な作業で結果の再現性が高いという利点があります。

このように、弊社のSTF技術は、他のトランスフェクションの課題を補い、効率的で正確かつ高速な実験を可能とし、大量のデータを簡単操作で解析することができます。

製薬企業などの新規プロジェクトを成功させるため、固相トランスフェクションの採用を提案する

弊社のSTFプレートには、他の方法に対して優位点が多くありますが、残念ながら技術導入頂いた事例はまだ多いとは言えません。なぜなら、日本では研究所内での従来の手法を変更することに対する抵抗が大きいことや、薬の開発途中で手法を変更することで、過去のデータとの連携が難しくなるからです。

これらの課題を解決するため、弊社では、新しいプロジェクト開始のタイミングでSTFを導入頂けるよう定期的に顧客にコンタクトをとっています。また、STFを多くの研究者、薬を創る企業様に知って頂き、国内外を問わずバイオ分野においての新しいスタンダート技術にするため、弊社は様々な方法で認知・普及活動を行っています。

特に、新しい技術への受け入れ態勢がある海外への技術紹介に注力していきます。その一例として、2019年6月には、株式会社フェニックスバイオ(以下、同社)との業務提携を実施しました。今後、同社が有する顧客基盤を活用し、国内の製薬企業やアカデミアに新製品を提供するとともに、同社の海外ネットワークも活用した海外での顧客開拓も実施する予定です。

その他にも、学会やセミナーでの登壇や、バイオテクノロジーやバイオサイエンス展示会、また最近ではオンラインでの国際展示会などの機会も増えており、積極的なPR活動を実施していきます。

どの様にビジネスを実現するか

固相法による遺伝子研究技術は、国内外問わず大きな市場がターゲットになる

弊社のSTFは、ターゲットとする顧客の幅がとても広いです。例えば、国内外にて新薬開発を行っている企業、製品に使用される素材が遺伝子レベルで毒性がないか検査する機関、身体への機能にどんな影響があるかを研究する食品会社、化粧品の機能性を研究する企業などがあります。

実際に製薬企業以外にも、日本の大手食品企業などにも弊社のSTFプレートをご活用いただいています。

このように、弊社のSTFプレートは、汎用性が非常に高いことから遺伝子研究を行っているほとんどの企業が潜在的な顧客ターゲットとなります。

また、国内のみならず海外もターゲットにすることができ、年々市場規模も増加していく非常に大きなマーケットを有している点も弊社の強みであると自負しています。

遺伝子研究を推進するSTFプレートを顧客ごとにカスタマイズして販売する

STFプレートは、低コスト、短時間、そして取り扱いが容易なところも強みになります。従来の研究法と違い、エレクトロポレーション設備やウイルスの準備も必要ありません。

従来の液相法による実験計画で細胞への最適導入条件を試行錯誤で探索しながら実験結果を得るための期間に約6か月を要すると仮定すると、弊社の方法では数週間から1か月程度で結果を得ることができます（自社での実験を基に算出）。

また、遺伝子導入に対応する細胞の種類も多く、汎用性が高い、作業を行うのに熟練性を必要としない、簡単な操作で実験できるのも特徴です。

弊社では、顧客の研究材料(使用細胞、ターゲット遺伝子など)に合わせて、カスタマイズして製造したプレートを販売します。それぞれの研究機関の実験に適したカスタムプレートを、代理店を介して日本中の多くの研究機関に継続的に納入することができれば、安定的にマネタイズができると考えています。

遺伝子研究の課題解決および市場拡大のために遺伝子編集に特化した新製品を開発する

弊社は2018年までSTFによる導入効率向上を活用し、遺伝子編集システムの編集効率を上げる検証を実施してきました。

STFと他の遺伝子導入方法によりCRISPR/Cas9システム(遺伝子改変時に活用するツール)で遺伝子編集したところ、STFを使用した場合の方が高い効率で遺伝子編集できることを実証しました（出典：弊社実験データによる）。

また、弊社独自の導入促進剤（アクセラレータ）を活用することで、同じ固相法においても他の方法よりも導入効率が高いということも比較研究によって分かっています。

この結果を活用し、弊社では新たに「遺伝子編集キット」を開発しました。同製品は、遺伝子編集キットプレートの底面に、遺伝子編集用ガイドRNAとCas9をプレコーティングすることで、従来とは異なりワンステップで簡便に遺伝子編集細胞を作製できる製品です。

更に、今後は弊社内の製造機器を変更し、製造方法を改良することで、より大量の遺伝子編集細胞を作製できるプレート開発に着手する予定です。本製品は、 ゲノム編集・遺伝子工学、遺伝子組み換え、生物、食品、化粧品、農業バイオテクノロジー、ヒト幹細胞、細胞株工学など、多用な分野で活用できると期待しています。

この技術を活用することで、従来コストと時間をかけて行うことが当然だった、遺伝子編集細胞の製造を、大きく効率化することが可能となります。

2022年より試作品を製造しながら製法検討を開始し、約一年かけて製品としての品質を高め、性能を検証していく計画です。

今後のビジネスの進め方

国際貿易機関やベンチャー支援団体の支援により技術のPR機会が増加。グローバル・スタンダードを目指す

弊社のSTF技術は、現代の製薬研究ではまだ普及途上の手法であるため、より信用性を高めていくために、社内での実験データ収集、納入済みの研究所での成果を学会で発表する等、地道なエビデンス作りが大切になります。

そこで、弊社は、2020年から JETRO（日本貿易振興機構）の支援により海外の展示会ヘの参加機会を得ている他、国内活動としては厚労省やベンチャー支援団体の支援により、へルスケアベンチャーサミットへの出展やJBA（一般財団法人バイオインダストリー協会）のセミナーなどのイベントで登壇するなど、技術の普及に努めています。

今後は、国内外の研究所でより多くの弊社製品の導入数を増やし、地道にエビデンスを溜めることで、将来のグローバル・スタンダードを目指します。

iPS細胞へSTFによる遺伝子導入に挑戦。細胞治療でも固相法の技術を応用していく

今後は、弊社のSTFを医療分野へ応用活用する方針です。特に、iPS細胞を活用した研究など、人々の健康に直接関与する治療法の研究開発への貢献を想定しています。

将来、一般的になることが見込まれる細胞治療の市場規模は2026年に3兆円を超える急成長が見込まれます(出展：KBV Research)。

将来的には、STFによる遺伝子編集技術をiPS細胞にも適用できることを実証することで、iPS細胞の研究の効率化を図り、再生医療や遺伝子細胞治療研究の推進につなげることを想定しています。

マイルストーン：2026年にバイアウトを予定し、売上高は約6.4億円を想定 

下の表は現時点において今後の経営が事業計画通りに進展した場合のスケジュールです。そのため、今回の資金調達の成否、調達金額によって、スケジュールは変更となる場合がございますので、予めご了承ください。また、売上高は事業計画を前提としており、発行者の予想であるため、将来の株価及びバイアウト等を保証するものではありません。

「▶︎ボタン」をクリックすると各年度目標の詳細をご確認いただけます。また、上記のサービス追加は、今回の資金調達に伴って行われるものではなく、今後、新たな資金調達を行うことによる追加を計画しているものです。なお、新たな資金調達の方法は現時点において未定です。

チーム/創業経緯/株主構成など

製薬業界、マーケティングおよびリーガル面での経験を有するメンバーが集結

弊社代表の齋藤は、長年製薬会社の臨床開発に携わってきたため、製薬業界の開発についての知識を持ち、人脈ネットワークも豊富に有しています。また、齋藤のアイデアを実現する研究員をはじめ、マーケティングおよびリーガル面での経験を有するメンバーが参画し、弊社事業を実現しています。

代表取締役

齋藤 優子

1987年、埼玉県立衛生短期大学(現埼玉県立大学)を卒業

1987年-2003年、日研化学株式会社（現興和株式会社）大宮研究所安全性研究グループに配属。その間、東京慈恵会医科大学医学部へ出向

2003年-2019年、興和株式会社臨床開発部へ所属。その間、金沢大学大学院医学研究科がん遺伝子治療学講座へ出向

2019年-2020年、大原薬品工業株式会社臨床開発部へ所属

2020年1月、株式会社サイトパスファインダーに入社

2021年1月、代表取締役に就任

肝細胞癌再発抑制剤および肝炎治療薬の臨床開発経験も保有

常務取締役

アラン・ダニエル・マッカーシー

トリニティカレッジを卒業後、グラクソ・スミスクライン社研究開発部長を経て、英国で新薬開発等を行うPharmacoGenomicInnovativeSolutions,Ltd.を設立し、CEOに就任

その後、英国創薬ベンチャーC4X Discovery Holdings PLCの取締役を兼任

2009年、株式会社サイトパスファインダーに新製品開発のサポートとしても参画

取締役

石川 雅義

東京大学教育学部を卒業

その後、株式会社中央研磨材に入社

その後、友人とソフトウェア関連の会社と、出版会社を共同で創業し、共同経営を行う

2021年、株式会社サイトパスファインダーに参画、経営経験を活かし経営支援を実施

シニアアドバイザー

三谷 惠二

東京大学法学部を卒業

元旭硝子株式会社(現AGC株式会社)セラミックス事業部長就任

株式会社サイトパスファインダー前取締役

研究開発型製造事業の経営経験があり、中国合弁会社の運営にも関わりバイアウトの経験も豊富

現在、顧問としてマネージメント、海外事業についての指導を担当

メスキュージェナシス株式会社 創業者・代表取締役副社長

鍵山 直人

2004年に産業技術総合研究所（産総研）のベンチャー創業タスクフォースでの創業から8年間在籍しました。株式会社サイトパスファインダーの技術は、Cyto（細胞の）Pathfinder（探索機・開拓者）の社名のとおり、細胞内標的を狙う「トランスフェクション」という技術です。

病態を反映する細胞（患者さんの細胞から樹立したiPS細胞や患者さんから直接採取した初代培養細胞）は、研究用に株化された細胞と違いトランスフェクション効率が著しく低い問題があります。同社のトランスフェクション技術はその効率の問題を解決しました。

これまでの創薬の標的の主流は細胞表面でしたが、細胞内標的はまだ手つかずと言っていい領域であり、細胞内標的を狙う核酸医薬・iPS創薬などの創薬プラットフォームとして大きな可能性があります。

株式会社メスキュージェナシスは、天然型アミノ酸による新規ペプチドによる創薬を行っておりますが、そのアミノ酸配列の情報は天然型であるためそのまま核酸配列情報に転換することができる、即ち、核酸医薬の設計ができる技術で、株式会社サイトパスファインダーの技術があれば新規ペプチドの細胞内機能を容易に検証することができます。

当社と合併する前の株式会社ジェナシス（メスキュー株式会社は、2017年5月にジェナシス株式会社と合併し、メスキュージェナシス株式会社へ社名変更しました。）も産総研ベンチャー創業タスクフォースで2003年に設立された会社です。

両社とも創薬研究の流れにギリギリ間に合いました。

みなさま、創薬研究を加速するために弊社ともどもサイトパスファインダーの応援をよろしくお願いいたします！

金沢大学附属病院消化器内科 教授／金沢大学大学院　システム生物学（旧第一内科）教授

金子 周一

2003年に、代表取締役である齋藤氏が前職の製薬会社から恒常性制御学講座(内科学第一)に出向したことがきっかけとなり、メンターとして指導を続けています。

株式会社サイトパスファインダーの基幹技術である固相トランスフェクションは、ゲノム編集・遺伝子工学、遺伝子組み換え生物、農業バイオテクノロジー、ヒト幹細胞、細胞株工学などの分野で役立つものと捉えています。また、細胞治療、遺伝子治療、核酸医薬の市場は現状は小さいが高成⾧を続けています。

固相トランスフェクションは、これらの市場へ参入する有望な技術です。この技術が国内外の遺伝子編集研究の実現化に役立つように当社活動を応援していきます。

皆様にも株式会社サイトパスファインダーの応援をお願いします。

メディア掲載について

弊社が関連しているメディアについてご紹介いたします。

● サイトパスファインダー、武田薬品への固相トランスフェクション技術移転契約を締結
● 株式会社フェニックスバイオとの業務提携について

（上記掲載のURLから遷移するwebサイトは、FUNDINNOのものではありません。）

プロジェクトにかける思い

固相トランスフェクションを応用した製品開発で、人々の健康に関与する研究の役に立ちたい

▲クリックすると、動画をご覧いただけます。

私たちは、製薬・バイオ製薬企業、バイオテクノロジー企業、学術・研究機関、受託研究機関などの研究者たちに「簡単な操作」で、「他の方法では導入困難な細胞への遺伝子導入」を可能とし、「信頼性・再現性の高いデータ」を出すことができる固相トランスフェクションプレートを提供しています。

弊社の既存製品は、他の遺伝子導入方法より優位点が多いにも拘わらず、認知度が低いため、活用導入が進まず、十分な収益をあげているとは言えません。

弊社が中長期にわたって安定的に成長するためには、市場成長性が確かであり成長率が高いと予測されている「遺伝子編集技術」分野を対象とする弊社の基幹技術を活用した新製品・サービスに資源を集中して開発し、広く多くの顧客に提供していく必要があると考えています。これまでの弊社の蓄積データを利用し、遺伝子編集における課題を解決、さらには国内の遺伝子編集システムなどの研究発展に貢献できる独自性、優位性の価値ある製品を国内外の顧客に提供できるものと考えています。

その先には、固相トランスフェクションを細胞治療、核酸医薬、再生医療など医療用途で活用する応用展開を夢見ています。

その夢を実現するため、私たちは挑戦を続けていく所存です。

そのために、投資家の皆様にご支援頂きたく、何卒よろしくお願い申し上げます。